Verslag 18e CML Horizons-conferentie

Algemeen

Omdat een klein deel van de patiënten resistentie tegen de gebruikelijke middelen vertoont en anderen deze middelen niet goed verdragen blijft de noodzaak tot ontwikkeling van nieuwe medicijnen. Asciminib (ABL001) gaat hierbij naar verwachting een grote rol spelen, omdat het medicijn op een andere manier werkt dan voorgaande TKI’s. Het blijkt dat waar andere TKI niet werken Asciminib het goed doet. Verder blijkt dat het voorkomen/ontwikkelen van mutaties samenhangt met de mate van therapietrouw vanaf de start dat je met medicatie begint.

Nieuwe medicijnen/studies

• Radotinib (PF114) is een vierde 2GTKI – fase 2 – afgeleid van Ponatinib met als extra aandachtsgebied het voorkomen van hartproblemen
• HQP1351, een derde generatie TKI – fase 2 (mei 2020) – richt zich op BCR-ABL-mutanten waaronder T3151 en kan worden ingezet voor de behandeling van patiënten met CML die resistent zijn tegen tyrosinekinaseremmers (TKI's) van de eerste en tweede generatie
• K0706 – krachtige derde generatie remmer op BCR-ABL en zijn mutaties
• Om MMR (major moleculair response) te verankeren/versterken wordt er onderzoek gedaan naar combinatie van verschillende TKI’s met Asciminib
• Wil je weten welke klinische studies er lopen voor CML, kijk dan hier voor een duidelijk overzicht

Covid-19

Uit onderzoek is gebleken dat CML-ers niet meer risico lopen op het krijgen van COVID-19 en ook de geen ernstigere verschijnselen hebben dan mensen zonder CML.

TFR (Treatment Free Remission)

Stoppen blijkt voor velen een grote wens. In tegenstelling tot wat velen misschien denken, stoppen begint bij starten. Welke zaken zijn van belang:

• Welke TKI’s werken voor mij het best en wat is dan de optimale dosis?
• Hoe beter de therapietrouw hoe minder kans op mutaties
• Waardes mogen schommelen maar je mag de MMR niet verliezen
• Diagnostische score bij diagnose. Hoe gunstiger deze score hoe hoger de slaagkans van een stoppoging, maar dit blijkt niet uit alle onderzoeken.
• Uit onderzoek blijkt dat de slaagkans van stoppen globaal tussen 40% en 60% bedraagt, onder andere afhankelijk van hoe lang de TKI gebruikt is en in sommige studies ook van risicofactoren zoals de Sokal score.
• Ieder extra jaar TKI levert 16% meer slaagkans op
• TFR4CML-onderzoek. Het onderzoek bestond uit een wereldwijde online enquête onder 1016 TFR- patiënten om de standpunten, behoeften en ervaringen te verzamelen van CML- patiënten die een behandeling zonder medicijnen overwegen of er al mee zijn begonnen. Je vindt de resultaten van het onderzoek hier.

Bijwerkingen

• Bij generieke TKI’s kunnen bijwerkingen anders zijn dan bij het originele medicijn. Dit ligt altijd aan de hulpstoffen die gebruikt worden en zeker niet aan de stof zelf, want die is identiek.
• Bij spierkrampen (bijna alleen optredend bij imatinib gebruik) wordt naast veel drinken en magnesium Tonic (Kinine) geadviseerd, maar niets helpt afdoende.
• In de nieuwe studies is er meer aandacht voor de bijwerkingen en worden er metingen gedaan naar de kwaliteit van leven.

European Leukemia Net (ELN) Guidelines 2020

Momenteel wordt er gewerkt aan een patiëntvriendelijke versie van de CML-behandelrichtlijnen 2020. Deze zullen binnenkort op CML Advocates en de Hematon website verschijnen:

Belangrijke inzichten:

• Stopcriteria zijn toegevoegd aan de richtlijn. Deze zijn verdeeld in minimale eisen en verplichte eisen.
• De responsmijlpalen zijn nu vrijwel uitsluitend gebaseerd op de resultaten van kwantitatieve PCR metingen en niet meer op chromosoomonderzoek van het beenmerg.
• Na 3 maanden moet de PCR waarde <10% zijn, na 6 maanden <1%, na 12 maanden <0,1%. Als dat zo is wordt de respons optimaal genoemd.
• Bij het gebruik van andere medicijnen kan de bloedconcentratie van de TKI beïnvloed worden doordat de lever de TKI anders (soms sneller, soms langzamer) verwerkt.
• Mocht een SCT nodig zijn, heeft het de voorkeur om dit in de chronische fase te doen.
• Het heeft de voorkeur om hetzelfde merk generieke medicijn te blijven gebruiken en niet telkens te wisselen. In het eerste half jaar na overschakelen van een merkgeneesmiddel naar een generiek preparaat moet de respons extra nauwkeurig vervolgd worden.

CML Horizons 2020 op Vimeo

Alle lezingen en presentaties staan nu online, klik hier om deze te bekijken op Vimeo.